قال أطباء إن حياة ستة من الصبية تبدلت بعد اكتشاف علاج لمرضي جيني خطير، يصحح عيوب الحمض النووي.
يحمل المرض اسم “ويسكوت-ألدريتش”، ويصيب الجهاز المناعي بشكل يجعل المصابين عرضة للإصابات والنزيف.
ونشرت الدراسة، وهي بمشاركة بريطانية وفرنسية، في دورية “جاما”. ويستخدم الطور الضعيف من فيروس الإيدز في تصحيح عيوب الحمض النووي.
وأصبح بإمكان أحد الصبية الحركة بحرية، بعد اعتماده على كرسي متحرك. كما خفت شدة الأعراض في حالات أخرى.
ويصيب المرض عشرة أطفال من بين كل مليون. وتقتصر الإصابة على الذكور.
وقد يؤدي أي خدش طفيف عند الإصابة، إلى جروح يصعب التآمها. كما تنتشر الإصابة بالإكزيما، وإصابات متكررة بالالتهاب الرئوي، وبعض أنواع السرطان، والأمراض المناعية.
وتحدث الإصابة بسبب خطأ في الشفرة الجينية، التي تحمل توجيهات للعناصر الأساسية في الجهاز المناعي.
علاج
والعلاج الرئيسي هو زرع نخاع العظام، لكنه متاح فقط إذا كان هناك تقارب شديد في الأنسجة بين المتبرع والمريض، مثل الإخوة.
وجُرب العلاج الجديد في مستشفى “غريت أرموند ستريت” في لندن، ومستشفى نيكر للأطفال في فرنسا.
وأزال الأطباء جزءا من نخاع الأطفال المصابين، ثم نقوه في المعمل لإيجاد الخلايا التي تصيب الجهاز المناعي، واستخدموا نسخة ضعيفة من فيروس الإيدز “لإصابة” الخلايا بالحمض النووي الصحيح. ثم أعيد زرع خلايا النخاع في الأطفال المصابين.
ونجح العلاج في ست حالات من بين سبع حالات من الصبية، إذ عكس أعراض المرض، وقلل عدد أيام الإقامة في المستشفى. وكان من بين نتائج العلاج أن أحد الأطفال الفرنسيين، وكان مصابا بمرض المناعة الذاتية، لم يعد بحاجة إلى كرسي متحرك.
ومات صبي آخر بسبب أعشاب مقاومة للعقاقير، وكان قد أصيب قبل بدء استخدام هذا العلاج.
وقال البروفيسور أدريان ثراشر، من مستشفى “غريت أرموند ستريت” إن هذا العلاج خطوة مهمة، “ونأمل في أن يدوم تأثير العلاج لفترة طويلة، بحيث لا يحتاج المرضى لعلاج آخر”.
لكن البروفيسور إيان ألكسندر، من وحدة أبحاث علاج الجينات، بمعهد أبحاث طب الأطفال في سيدني، قال إنه مازال من المبكر الحكم على فاعلية العلاج، مضيفا أن “مجال أبحاث العلاج بالجينات ما زال في أطواره الأولى، بدون إدراك كامل لما يمكن أن يحققه”.
